Um novo sucesso recupera as esperanças na terapia genética

Um novo sucesso recupera as esperanças na terapia genética

Emilio de Benito - Em Madri (Espanha) – El País

A terapia genética demora a ganhar credibilidade. Em 20 anos, houve apenas um caso de sucesso - na Alemanha em 2006, com uma rara doença do sangue. Por isso a notícia de que funcionou outra vez é um sopro de ar fresco para os milhares de pesquisadores - e milhões de pacientes - que esperam que nela esteja a solução para muitas doenças. Desta vez a boa notícia vem de Harvard, e é a cura de um jovem de 18 anos que tem talassemia beta, uma anemia de causa genética, que conseguiu passar 21 meses sem precisar de transfusões. O processo foi tentado dezenas de vezes e não funcionou. Trata-se de introduzir um gene nas células hematopoiéticas (as que geram os glóbulos vermelhos do sangue) para que produzam hemácias saudáveis.

Para tanto, células doentes foram extraídas da medula óssea do paciente e cultivadas junto a um vírus que tinha o gene necessário. Ao produzir-se a infecção, o microrganismo transfere seu material genético para as células-tronco do sistema sanguíneo, e com isso estas adquirem as instruções para fabricar glóbulos vermelhos que funcionem. Concretamente, a informação que se colocou foi a necessária para produzir uma proteína, a betaglobulina, chave para levar oxigênio aos tecidos. Depois essas células foram injetadas no paciente para colonizar a medula e produzir glóbulos vermelhos.

Esse passo não é novo, já que é semelhante ao que se faz nos transplantes de medula óssea. Dentro desse protocolo conhecido existe uma etapa anterior, de submeter o paciente a uma intensa sessão de quimioterapia. Nesse caso, procura-se que as células defeituosas da medula óssea sejam destruídas. Dessa maneira, quando se injeta o material geneticamente modificado não encontra concorrência.

O trabalho consolida uma linha de pesquisa na qual os cientistas tiveram até agora mais más notícias que boas. E é uma chamada de esperança para os pacientes. Essa doença só pode ser tratada com um transplante de medula, o que se choca com a falta de doadores compatíveis, ou, sendo mais radical, evitá-la com um diagnóstico pré-implantacional que descarte os embriões afetados pela anomalia.

O teste só funcionou em um dos dois pacientes que o iniciaram (a talassemia beta é uma enfermidade rara, e calcula-se que afete cerca de 1 mil pessoas nos EUA e uma centena na Espanha, por isso encontrar voluntários é muito difícil). Um deles abandonou o teste porque as células tratadas não conseguiram se implantar; o outro, que começou o tratamento em 2007, precisou da última transfusão em junho de 2008. Desde então é seu próprio organismo que se encarrega de produzir os glóbulos vermelhos de que necessita.

Os pesquisadores destacam um dos aspectos que mais preocupam nesse tipo de terapia: como os genes são implantados ao acaso (quem faz isso é o vírus, de uma maneira não dirigida), não há um controle sobre outro fator: o que regula o número de cópias do gene ou o número de vezes que atua. Em outros casos de terapia genética, como o famoso em que se tentou tratar crianças-bolhas nos anos 1990, o gene saudável - o que solucionava o defeito em seu sistema imunológico - foi introduzido em uma área onde havia oncogenes, e os tumores que apareceram obrigaram a suspendê-lo.

Desta vez também se viu que há um certo grau de atuação excessiva, a etapa anterior a um câncer. Isso pode ter ajudado, no princípio, a fazer a terapia funcionar (mais glóbulos vermelhos são produzidos), mas tem o risco potencial de derivar em câncer. Por isso os pesquisadores afirmam que há necessidade de mais testes.

 Tradução: Luiz Roberto Mendes Gonçalves